2003网站太阳集团譚蔚泓教授課題組最近研發出了能用于向體内腫瘤細胞靶向快速輸送抗癌藥物及生物成像試劑的DNA納米火車。該納米火車能夠将抗癌藥物精确地輸送到目标腫瘤細胞，并且具有載藥量大、制備成本低、生物相容性好等優點。相關研究結果最近發表在美國科學院院刊上（PNAS 2013, doi/10.1073/pnas.1220817110）。

利用化學抗癌藥物殺死癌細胞是現代醫學治療癌症的一項重要手段。傳統的化療藥物無法将癌細胞和正常細胞區分開，在殺死癌細胞的同時也會将正常細胞殺死，毒副作用大。将納米技術與生物技術結合，科學家們開發了各種用于癌症治療的納米靶向藥物輸送系統，這些納米顆粒大多由無機或高分子有機材料組成，将抗癌藥物輸送到體内後将長時間停留在體内，難以代謝分解，存在潛在的毒副作用，并具有一些其他缺陷，例如成本較高，藥物輸送劑量有限等等。針對上述問題，譚蔚泓教授課題組研發出DNA納米火車，該納米火車由多條DNA短單鍊雜交組成，三維結構形似火車。“火車頭”部分由DNA核酸适配體構成，該部分可特異性的識别并結合癌細胞；剩餘的DNA結構則構成了高容量的一節一節的“車箱”，用于裝載藥物或其它生物試劑。與無機納米顆粒靶向給藥系統相比，該系統制備成本相對較低，識别腫瘤細胞的特異性非常高，藥物負載量更大，且細胞毒性小。實驗結果表明，在體外和模型小鼠體内，DNA納米火車隻特異識别目标癌細胞并結合在細胞膜上，随後進入細胞内并釋放藥物，進而殺死癌細胞。利用藥物或者裝載的生物成像試劑的熒光成像，還可以對整個過程進行實時監測。進一步研究發現，與遊離的抗癌藥物一樣，裝載在納米火車上的抗癌藥物可有效抑制小鼠腫瘤生長，但其對小鼠的毒副作用比遊離藥物要小很多。

該納米火車的另外一個顯著優點在于，可針對不同類型癌症細胞的特有生物标志物，選擇不同類型的DNA核酸适配體，開發出用于靶向不同類型癌症的納米火車。針對不同細胞篩選DNA核酸适配體是譚教授小組幾年前所做的開創性工作，意義十分重大。 幾年來他們已篩選到不同疾病細胞的核酸适配體，包括白血病、肺癌、乳腺癌、胰腺癌和肝癌等癌細胞以及一些傳染病的DNA核酸适配體，并開展了大量的基礎研究、轉化醫學研究和應用開發。因此，該納米火車平台具有廣泛的應用前景。

該研究工作得到國家自然科學基金委創新研究群體基金（21221003），科技部國家重大科學研究計劃(2011CB911000)和2003网站太阳集团985工程建設資金的資助。主要科研人員是研究生和博士後。